Ist Genmanipulation mit CRISPR Cas9 bei einem ausgewachsenen Organismus (z.B. erwachsener Mensch) möglich?

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Hi,

die CRISPR-Methode an sich ist universell einsetzbar, d.h. in allen Lebewesen funktioniert die Methode. Auch in menschlichen Zellen kann man damit DNA nahezu beliebig bearbeiten. Paradoxerweise ist die Anwendung in menschlichen Zellen sogar viel einfacher als z.B. in bakteriellen Zellen (auch wenn Cas9 ein bakterielles Protein ist). Liegt daran, dass die DNA-Schnitte in Bakterien toxisch sind, in menschlichen Zellen dagegen repariert werden können.

Für die Anwendung bei Menschen gibt es inzwischen gute Systeme, sog. Genfähren (inaktivierte Viren), die ein Einschleusen der CRISPR-Komponenten in die Zellen erlauben, ohne das dabei etwas in die DNA des Wirtes integriert wird. D.h. nach einer potentiellen Anwendung würde in den Zellen nichts mehr, außer die gewünschte Änderung, zurückbleiben. Einzelne Zellen oder Zellverbände in Organen von ausgewachsenen Menschen könnten in naher Zukunft behandelt werden. Allerdings wird es nicht so schnell möglich sein, alle Körperzellen zu treffen (was aber für die meisten Anwendungen nicht notwendig wäre). Bevor es soweit sein wird (Tests in menschlichen Körper, in vivo), wird es aber noch dauern.

Die erste medizinische Anwendung in China beruht auf die Bearbeitung von Immunzellen mit CRISPR (isoliert aus dem Körper) und abschließende Rückführung in die Krebspatienten. Also noch in vitro Stadium.

Viele Grüße!

www.crispr.de

Prinzipiell wäre das möglich, die Schwierigkeit dabei besteht nur darin, die nötigen "Konstruke" in jede Zelle zu bringen, das ist zurzeit nicht wirklich machbar soweit ich weiß.

Theoretisch ja, praktisch scheitert es derzeit (noch) an einem Vektor der geeignet wäre das System zuverlässig in Körperzellen einzubringen und dabei nicht selbst ins Wirtsgenom zu inegrieren.

Es gibt allerdings Fortschitte in diese Richtung.